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3.12: Terapia Génica

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    ¿Los médicos pueden arreglar tu ADN?

    Existen muchos trastornos genéticos que se deben a un solo gen. ¿Y si pudiéramos arreglar este gen defectuoso? Con el desarrollo de la terapia génica, eso eventualmente puede ser posible para muchos tipos de trastornos genéticos.

    Terapia Génica

    La terapia génica es la inserción de genes en las células de una persona para curar un trastorno genético. ¿Podría la terapia génica ser la cura para el SIDA? No, el SIDA es causado por un virus. La terapia génica solo funciona para corregir los trastornos causados por un gen defectuoso. El paciente habría tenido este trastorno desde el nacimiento. Aunque la terapia génica aún se encuentra en etapas experimentales, el uso común de esta terapia puede ocurrir durante su vida.

    Hay dos tipos principales de terapia génica:

    1. Una realizada dentro del cuerpo (in vivo).
    2. Uno hecho fuera del cuerpo (ex vivo).

    Ambos tipos de terapia génica utilizan un vector, o molécula portadora para el gen. El vector ayuda a incorporar el gen deseado en el ADN del paciente. Por lo general, este vector es ADN viral modificado en el que se han eliminado los genes virales. No te preocupes, el virus utilizado en terapia génica ha sido desactivado.

    Terapia Génica In Vivo

    Durante la terapia génica in vivo, realizada dentro del cuerpo, el vector con el gen de interés se introduce directamente en el paciente y es captado por las células del paciente (Figura a continuación). Por ejemplo, la terapia génica de fibrosis quística está dirigida al sistema respiratorio, por lo que se puede rociar una solución con el vector en la nariz del paciente. Recientemente, la terapia génica in vivo también se utilizó para restaurar parcialmente la visión de tres adultos jóvenes con un tipo raro de enfermedad ocular.

    Diagrama de terapia génica in vivo con adenovirus
    Figura\(\PageIndex{1}\): Durante la terapia génica, el adenovirus es un posible vector para portar el gen deseado e insertarlo en el ADN del paciente. Un virus desactivado hace un vector útil para este propósito.

    Terapia Génica Ex Vivo

    En la terapia génica ex vivo, realizada fuera del cuerpo, se extraen células del paciente y se inserta el gen adecuado utilizando un virus como vector. Las células modificadas se vuelven a colocar en el paciente.

    Uno de los primeros usos de este tipo de terapia génica fue en el tratamiento de una niña con una enfermedad genética rara, deficiencia de adenosina desaminasa o deficiencia de ADA. A las personas con este trastorno les falta la enzima ADA, que descompone una toxina llamada desoxiadenosina. Si la toxina no se descompone, se acumula y destruye las células inmunitarias. Como resultado, las personas con deficiencia de ADA no tienen un sistema inmunológico saludable para combatir las infecciones. En el tratamiento de terapia génica para este trastorno, se tomaron células madre de médula ósea del cuerpo de la niña, y el gen faltante se insertó en estas células fuera del cuerpo. Después las células modificadas se volvieron a poner en su torrente sanguíneo. Este tratamiento restauró con éxito la función de su sistema inmunológico, pero sólo con tratamientos repetidos.

    Resumen

    • La terapia génica, la inserción de genes en las células de una persona para curar un trastorno genético, puede ser ex vivo (fuera del cuerpo) o in vivo (dentro del cuerpo).
    • La terapia génica aún se encuentra en etapas experimentales, pero algunos ensayos han tenido éxito.

    Explora más

    https://www.youtube.com/watch?v=z7tbEuYS1JY

    1. ¿Qué defecto causa síntomas en pacientes con fibrosis quística?
    2. ¿Cuáles son algunos desafíos para usar virus para transferir ADN a las células?
    3. Además de los virus, ¿cuáles son algunos otros métodos para transferir ADN a las células?

    Revisar

    1. ¿Qué es la terapia génica?
    2. ¿Podría algún día la terapia génica curar el resfriado común? ¿Por qué o por qué no?
    3. ¿Cuál es la diferencia entre la terapia génica ex vivo y la terapia génica in vivo?

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