5.8: Las consecuencias de los juicios que son demasiado pequeños

Los métodos descritos en este capítulo para seleccionar un tamaño de muestra adecuado están disponibles desde hace muchos años, pero probablemente no sea exagerado afirmar que la mayoría de los ensayos de intervención son demasiado pequeños. Si bien existe una creciente conciencia de la necesidad de matricular una muestra lo suficientemente grande, este capítulo se concluye discutiendo las consecuencias de elegir un tamaño de muestra demasiado pequeño.

Primero, supongamos que la intervención en estudio tiene poco o ningún efecto sobre el resultado de interés. Por lo tanto, es probable que la diferencia observada en un ensayo no sea significativa. Sin embargo, el ancho del IC para la medida del efecto (por ejemplo, el riesgo relativo) dependerá del tamaño de la muestra. Si la muestra es pequeña, el IC será muy amplio, y así, aunque probablemente incluirá el valor nulo (una diferencia cero entre los grupos, o un riesgo relativo de 1), se extenderá para incluir grandes valores de la medida del efecto. Es decir, el ensayo no habrá podido establecer que es poco probable que la intervención tenga un efecto de salud pública o importancia clínica. Por ejemplo, en el ensayo de mosquito-net, supongamos que solo se incluyeron 50 niños en cada grupo, y supongamos que las tasas observadas de bazo en los dos grupos fueron idénticas al 40%, dando un riesgo relativo estimado de R =1. El IC 95% aproximado para R se extendería de 0.62 a 1.62 (Sección 3.1). Un riesgo relativo de 0.62 implicaría un efecto muy sustancial, es decir, una reducción en la tasa de bazo de 40% a 25%, y este pequeño ensayo sería incapaz de excluir tal efecto por ser muy improbable. Si el tamaño muestral en cada grupo se incrementara a 500, el IC 95% se extendería sólo de 0.86 a 1.16, un intervalo mucho más estrecho.

Supongamos que la intervención sí tiene un efecto apreciable. Un ensayo que sea demasiado pequeño tendrá baja potencia, es decir, tendrá pocas posibilidades de dar una diferencia estadísticamente significativa. En otras palabras, hay pocas posibilidades de demostrar que la intervención tiene un efecto. En el ejemplo, si el verdadero efecto de la intervención es reducir la tasa de bazo de 40% a 25%, un tamaño de muestra de 50 en cada grupo daría una potencia de sólo 36%. Se necesitarían 205 niños en cada grupo para dar 90% de potencia (Cuadro 5.2). Aun cuando se encuentre una diferencia significativa, el IC sobre el efecto seguirá siendo muy amplio, por lo que al final del juicio habrá incertidumbre sobre si el efecto de la intervención es pequeño y poco importante, o muy grande y de mayor importancia.

La realización de juicios que son demasiado pequeños tiene consecuencias que van más allá de los resultados del ensayo específico. Existe considerable evidencia de que los ensayos que muestran grandes efectos tienen más probabilidades de ser publicados que aquellos que muestran poco o ningún efecto. Supongamos que se llevan a cabo una serie de pequeños ensayos de una intervención específica. Debido al gran error de muestreo implícito por los pequeños tamaños de muestra, algunos de estos ensayos producirán estimaciones del efecto de la intervención que son mucho mayores que el efecto verdadero. Estos ensayos tienen más probabilidades de ser publicados, y el resultado es que los hallazgos en la literatura probablemente sobreestimen considerablemente los verdaderos efectos de las intervenciones. Este sesgo de publicación es mucho menor para ensayos más grandes, porque es más probable que se publique un ensayo grande que muestre poco o ningún efecto que un ensayo pequeño con una diferencia similar.